Препарат для терапии болезни Гоше включен в программу «14 высокозатратных нозологий»

Обновлено:
20
Препарат для терапии болезни Гоше включен в программу «14 высокозатратных нозологий»
Фото: con-med.ru
Pfizer
Пресс-служба фармкомпании Pfizer

Премьер-министр Михаил Мишустин подписал распоряжение №3073 от 23.11.2020 г. о расширении государственной программы льготного лекарственного обеспечения «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН) – в числе новых препаратов с начала 2021 г. в список войдет талиглюцераза альфа (ТН Элисо®) для терапии взрослых и детей с подтвержденным диагнозом болезни Гоше I типа, а также детей в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями болезни Гоше.

Болезнь Гоше – наиболее частая форма наследственных ферментопатий. В основе заболевания лежит генетический дефект – мутации гена, отвечающего за синтез фермента β-глюкоцереброзидазы, необходимой для переработки продуктов деградации состарившихся или поврежденных клеток – прежде всего, клеток крови, которые регулярно обновляются в течение всей жизни человека.

Болезнь Гоше относится к редким (орфанным) заболеваниям, ее распространенность варьирует от 1 случая на 60 тыс. населения до 1 случая на 40 тыс. населения. Существует 3 типа заболевания: тип I или ненейронопатический, который составляет порядка 95% от всей популяции пациентов с болезнью Гоше; типы II (инфантильный, или острый нейронопатический) и III (подострый нейронопатический), которые характеризуются тяжелыми неврологическими проявлениями.

Основные симптомы заболевания включают увеличение размеров селезенки (спленомегалия) и печени (гепатомегалия), поражения костно-суставной системы, проявляющиеся в сильной боли в костях, а также патологические состояния крови: снижение числа тромбоцитов и лейкоцитов (цитопения) или анемия (малокровие). Одна из главных причин инвалидизации при I и III типах болезни Гоше – поражение костной ткани.

Пациентам с болезнью Гоше необходима пожизненная заместительная ферментная терапия для поддержания метаболических процессов на уровне нормы. Постоянный прием препаратов приводит к регрессу патологических изменений пораженных органов и восстановлению их функцийi.

«Назначение лечения на ранних стадиях болезни Гоше способствует благоприятному прогнозу течения заболевания и улучшает качество жизни пациентов, снижая риск инвалидизации. Доступ к эффективной и необходимой терапии – это бесценный шанс на более долгую жизнь для российских пациентов, которым так важна возможность победить это редкое заболевание и жить полноценной жизнью», – отмечает Екатерина Захарова, д.м.н, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ и лабораторией селективного скрининга, председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ).

Талиглюцераза альфа (ТН Элисо®) выпускается в виде лиофилизата для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий и показан для длительной ферментозаместительной терапии у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом болезни Гоше у взрослых и детей с подтвержденным диагнозом болезни Гоше I типа, а также у детей в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями болезни Гоше . Препарат «Элисо» является самым экономичным препаратом для лечения болезни Гоше, входящим в Список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНЛВП).

Талиглюцераза альфа является хорошо изученным препаратом для ферментозаместительной терапии Болезни Гоше, который был также проспективно исследован в детской популяции. В ряде клинических исследований препарат продемонстрировал длительное улучшение у ранее не леченных пациентов или стабильность у пациентов, ранее получавших имиглюцеразу, по висцеральным, гематологическим и биохимическим показателям.

Дильбар Ибрашева, медицинский руководитель подразделения Pfizer «Редкие заболевания» в России отметила: «Разработка лекарственных препаратов для лечения редких и жизнеугрожающих заболеваний – одно из приоритетных направлений деятельности компании Pfizer. Мы прикладываем максимум усилий, чтобы предоставить доступ российских пациентов с редкими заболеваниями к инновационной терапии, которая может способствовать повышению продолжительности и качества жизни. Включение в программу препарата «Элисо», уже зарекомендовавшего себя в терапии болезни Гоше в мире – еще один важный шаг в этом направлении».

Pfizer: Передовые решения, меняющие жизни пациентов

Применяя инновации и используя глобальные ресурсы, Pfizer работает для улучшения здоровья и самочувствия людей на каждом этапе жизни. Мы стремимся устанавливать высокие стандарты качества и безопасности проводимых исследований, разработки и производства лекарств. Портфель продуктов компании включает лекарственные препараты, в том числе вакцины.

Ежедневно сотрудники Pfizer работают в развитых и развивающихся странах над улучшением профилактики и лечения наиболее серьезных заболеваний современности. Следуя своим обязательствам как одной из ведущих биофармацевтических компаний мира, Pfizer сотрудничает со специалистами здравоохранения, государственными органами и местными сообществами с целью обеспечения и расширения доступности надежной, качественной медицинской помощи по всему миру.

Статьи по теме
Эликвис — препарат номер один в лечении инсульта
Новости медицины и фармацевтики
Эликвис — препарат номер один в лечении инсульта
15
Препарат РАНВЭК одобрен МЗРФ
Новости медицины и фармацевтики
Препарат РАНВЭК одобрен МЗРФ
54
По теме из справочника
КЛОВЕЙТ
Дерматологические препараты
55
АРОМАЗИН
Противоопухолевые препараты
33
Колломак
Дерматологические препараты
91
Флуимуцил-Антибиотик ИТ
Антибактериальные препараты
122
Мепенем
Антибактериальные препараты
62
Тилорон
Противовирусные и иммуномодулирующие препараты, иммуносупрессоры
200
Такропик
Дерматологические препараты
33
Роулин-Роутек
Антибактериальные препараты
5
Обсудить